研究者还发现，阳离子脂质体的功能活性与所用阳离子脂质的pKa值特别相关，pKa在6.2~6.5间的阳离子脂质能够带来非常高效的基因沉默效果。而在众多合成的候选者中，DLin-KC2-DMA效果优于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表现更为出众，与DLin-DMA相比肝组织细胞内的基因沉默活性提高三个数量级，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50进一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。Onpattro用于zhi疗家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的多发性神经病变，是di一款上市的siRNA脂质体药物，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。几乎任何疾病都可以通过沉默病理性基因、表达有益蛋白或编辑有缺陷的基因等途径来zhi疗，阳离子脂质体纳米递送系统的应用不只是局限于肝脏细胞，还可沉默其它组织中的基因，甚至致ai基因，可发展为平台技术，十分具有应用前景。DLin-MC3-DMA为什么备受青睐？杨浦区药用辅料DLin-MC3-DMA现货供应
可电离的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA
2018年全球首ge用于******家族性淀粉样多发性神经病变的siRNA脂质体产品Onpattro在美上市，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。在这之前，阳离子脂质体DLin-MC3-DMA在国内市场仍是一片空白。艾伟拓AVT专注磷脂、脂质体、脂肪乳方向药物研究多年，推出新产品可电离的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA。为阳离子脂质材料提供了一种“低毒高xiao”选择。AVT艾伟拓阳离子脂质体DLin-MC3-DMA百克级，供应稳定，定制化设计，研发及生产经验丰富；可配合关联审评。可电离的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA是一种高xiao的siRNA运输载体,它能有效封装相应的siRNA并使其进入细胞质内,然后两者分离,siRNA发挥其功效。
阳离子脂质体DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性：酸性条件下呈正电性，而生理pH条件下呈电中性。它在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。 杨浦区药用辅料DLin-MC3-DMA现货供应艾伟拓核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA应用原理是什么？
DLin-MC3-DMA作为新型阳离子脂质——可电离化阳离子脂质，具有“低毒高效”的优势，随全球shou个siRNA脂质体产品Onpattro的在美上市而备受关注。它的化学名为4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一种无色至淡黄色的油状液体，pKa=6.44。
阳离子脂质体，顾名思义，是粒子呈正电性的脂质体制剂，所以提供正电性的阳离子脂质是制剂关键。目前市场上*为常见且使用较多的阳离子类脂有DOTAP、DOTMA、DC-CHOL等，但它们在应用中都有着较大的细胞毒性，因此载药量和安全性两方面常难平衡。
阳离子脂质分子在结构上由三个部分组成：一个或多个阳离子头部（head）、连接键（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。
阳离子脂质的头部大都包含胺类基团（除脂质含脒基外），从简单的氨基到被甲基或羟乙基团取代的季铵盐。阳离子脂质的极性头起着脂质体与DNA、脂质体-DNA复合物与细胞膜或细胞内其它组分相互结合的作用。在阳离子胆固醇衍生物中，带有叔胺基团的阳离子胆固醇化合物比季铵盐化合物有更高的转染活力，并且毒性小得多。带有多价极性头基团或具有多个正电荷极性头的阳离子脂质体转染效率较高，这可能是因为它与DNA的结合较牢固，且更易实现内涵体逃逸。
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阳离子脂质分子在结构上由三个部分组成：一个或多个阳离子头部（head）、连接键（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。
常见的阳离子脂质体的疏水尾部主要有脂肪烃链和胆固醇环。脂肪烃链的碳原子数通常为12至18个，以达到在生理温度下为脂双层提供足够的流动性，又能使脂双层膜维持一定的刚性，以便为阳离子脂质体在体内的脂质融合创造条件。对以脂肪链为尾部的脂质体，碳链加长会导致转染效率降低，但在链内引入不饱和键可提gao效率。将胆固醇用作疏水尾部，效果常常优于脂肪链，因为由它参与形成的双分子层结构更稳定。说到优的阳离子脂质，AVT为您提供多款阳离子脂质，包括常用的DLiN-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTAP、DC-CHOL及DOTMA等等，高纯度，注射级，具体的产品资料欢迎前往AVT产品中心进行查阅！ AVT的核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA有什么特性？山西药用辅料DLin-MC3-DMA规模生产
艾伟拓是DLin-MC3-DMA的供应商吗？杨浦区药用辅料DLin-MC3-DMA现货供应
核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA可电离化阳离子脂质
研究者还发现，阳离子脂质体的功能活性与所用阳离子脂质的pKa值特别相关，pKa在6.2~6.5间的阳离子脂质能够带来非常高效的基因沉默效果。而在众多合成的候选者中，DLin-KC2-DMA效果优于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表现更为出众，与DLin-DMA相比肝组织细胞内的基因沉默活性提高三个数量级，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50进一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。Onpattro用于zhi疗家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的多发性神经病变，是di一款上市的siRNA脂质体药物，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。几乎任何疾病都可以通过沉默病理性基因、表达有益蛋白或编辑有缺陷的基因等途径来zhi疗，阳离子脂质体纳米递送系统的应用不只是局限于肝脏细胞，还可沉默其它组织中的基因，甚至致ai基因，可发展为平台技术，十分具有应用前景。更多核酸递送类关键辅料信息欢迎关注我们的官方或拨打我们的电话！ 杨浦区药用辅料DLin-MC3-DMA现货供应
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